| 英語名 | 研究コード | 研究開発ステージ | 会社 | 適応症 | 臨床試験 |
|---|---|---|---|---|---|
| Bomtabegagene bavoparvovec | AAV9-GLB1; AXO-AAV-GM1 | Phase 2 Clinical | University Of Massachusetts Medical School | Gangliosidoses | 詳細 |

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